中国科学家研究获得世界首例基因靶向修饰小猴

　　记者25日从云南省科技厅获悉，中国中国多家单位合作运用目前世界最新的科学基因组编辑技术成功实现食蟹猴及猕猴的靶向基因修饰，获得世界首例经过基因靶向修饰的家研究获界首小猴，《自然》杂志将这一研究成果称为人类疾病模型研究向前发展的得世里程碑。

　　随着人口的例基增加和环境的恶化，人类面临一些重大疑难疾病(如帕金森、因靶老年痴呆、向修糖尿病、中国肝病等)的科学侵扰，建立合适的家研究获界首动物模型，可以从理论上深入了解致病机理，得世实践上发现有效的例基治病途径(包括药物等)。

　　云南中科灵长类生物医学重点实验室副主任牛昱宇博士介绍，因靶临床前研究是向修生物医药研发过程中的核心，而临床前研究的中国核心内容就是利用动物模型进行药效和安全性的研究。大多数临床前研究是以啮齿类为主要的动物模型，然而仅有不超过5%的研究最终可以走向临床，由于灵长类动物与人类高度相似，以灵长类动物为模型的研究成功率可提高至40%。

　　在中国国家重大科学研究计划重大科学目标导向项目“细胞多能性和人类重大疾病的猴模型”和云南省科技厅的支持下，2013年3月，云南中科灵长类生物医学重点实验室、中科院昆明动物研究所、南京医科大学、南京大学、同济大学等多家单位合作，利用目前世界最新的基因组编辑技术CRISPR/Cas9和TALENs实现猕猴和食蟹猴两个物种的靶向基因修饰，同年10月和11月分别获得世界首例经过CRISPR/Cas9基因靶向修饰及TALENs基因靶向修饰的两只小猴。研究结果证明在灵长类动物不仅可以实现基因的定点突变，还可以同时进行多基因的同时修饰;在证明基因靶向修饰成功的同时，并未发现非特异的脱靶效应。

　　2014年1月30日，CRISPR/Cas9研究成果发表在《细胞》杂志，2月13日，TALENs研究结果在《细胞干细胞》杂志在线发表，引发全球科学界和媒体的高度关注，包括《自然》《每日科学》《卫报》《商业周刊》等大量的评论和报道。《卫报》报道称这将使得人类对于诸如帕金森和老年痴呆症等重大疾病的治疗获得新突破。

　　云南中科灵长类生物医学重点实验室理事长、研究员季维智表示，这是CRISPR/Cas9和TALENs技术首次被证明在灵长类动物中的有效应用，两项工作的成功不仅代表了当前利用灵长类动物开展生物研究的最高水平，也说明中国在大动物，尤其灵长类动物基因组靶向修饰和疾病动物模型研究方面处于世界领先水平。同时，研究成果将引领人类疾病动物模型研究领域向更高水平发展，促进相关生物医药产业的发展。

　　云南中科灵长类生物医学重点实验室由云南省科技厅和昆明亚灵生物科技有限公司共同建设，是以非人灵长类为模式动物，研究人口健康重大问题的生物医学研究平台，为目前世界上最大规模的灵长类研发中心，现有灵长类动物种群4000多只(猕猴和食蟹猴)。(中国新闻网记者 史广林)